发布日期：2025-08-25 来源：PSM药盾公益

传统人血白蛋白完全依赖血浆提取。

中国作为全球人血白蛋白需求大国，50%以上依赖进口，医院常面临“一药难求”的困境。

更令人担忧的是，血浆提取潜藏着艾滋病、肝炎等血源性传染病风险。

近日

国家药品监督管理局批准武汉禾元生物科技股份有限公司申报的重组人白蛋白注射液（水稻）上市，适用于肝硬化低白蛋白血症（≤30g/L）的治疗。

这种通过转基因水稻生产的创新药物，打破了传统人血白蛋白依赖血浆提取的局限，在安全性、可及性和技术创新上实现了多重突破。

一、水稻如何实现“造血”功能？

通过基因工程技术将人血清白蛋白基因植入水稻胚乳细胞，使水稻成为高效的“制药工厂”，这项技术的核心在于三大关键突破：

1. 基因密码优化：对人血清白蛋白基因进行重新编码，使其更适应水稻细胞的表达系统，避免被植物免疫系统识别为外来物质。

2. 定向存储技术：将合成的白蛋白精准储存于水稻细胞的“安全岛”——蛋白体中，防止被植物蛋白酶降解，确保最终产品纯度高达99.9999%。

3. 规模化生产：每5公斤糙米可提取30克白蛋白，相当于1升血浆的提取量。

二、疗效与安全性有何优势？

在全球首个水稻源重组人白蛋白III期临床试验中，共有220例肝硬化患者参与研究，结果显示：

- 疗效显著：实验组（水稻源白蛋白）与对照组（传统人血白蛋白）的血清白蛋白达标率（≥35g/L）分别为76%和75.6%，差异仅为0.4%，完全符合非劣效性标准。

- 安全性可靠：过敏反应发生率（3.9%）与传统人血白蛋白（4.4%）相当，且无动物源病原体污染风险。

- 成本优势：每公斤糙米的生产成本仅为传统血浆提取法的1/3，未来有望将价格降低30%-50%，显著减轻患者经济负担。

三、打破血浆依赖：解决全球痛点

传统人血白蛋白的生产面临三大难题：

1. 供应短缺：我国每年的人血浆采集量仅能满足40%的需求，且新建血浆站的审批程序严格。

2. 安全隐患：历史上曾多次爆发因血浆污染引发的肝炎、艾滋病传播事件，而水稻生产系统则彻底规避了这一风险。

3. 分配不均：中低收入国家因血浆资源匮乏，白蛋白的可及性极低。

四、科学解读：为何选择水稻？

水稻作为生产平台，具备不可替代的优势：

1. 生物安全性：人类食用水稻已有万年历史，其内源蛋白与人体免疫系统高度相容，过敏风险极低。

2. 环境友好：水稻种植无需特殊条件，且其自花授粉特性有效避免了基因漂移的风险，完全符合绿色生产理念。

3. 技术扩展性：该技术平台可延伸至其他药用蛋白的生产，如胰岛素、疫苗等，为生物制药产业开辟了新的发展路径。

五、使用提示与注意事项

1. 严格遵医嘱：作为处方药，需在医生指导下用于肝硬化低白蛋白血症（≤30g/L）的治疗，不可自行使用。

2. 监测不良反应：虽过敏率低，但用药期间仍需观察皮疹、呼吸困难等症状，及时处理。

3. 长期效果待观察：目前临床数据主要基于短期治疗，长期使用的安全性和耐受性仍需进一步研究。

结语

从“五谷杂粮”到“生命救星”，一粒稻米宛如一条高效的生产线，更是一种全新的“绿色药源”。

重组人白蛋白注射液（水稻）凭借科技力量，成功缓解了我国血浆短缺的紧迫问题，同时也向全球展示了植物生物反应器的巨大潜力。

当您漫步于金色稻田，不妨遐想一番：那一株株随风轻舞的稻穗中，正悄然孕育着拯救生命的神奇力量。

审稿专家：湖北省第三人民医院 主任药师 廖亚玲

作者：湖北省第三人民医院 副主任药师 安薇