发布日期：2025-04-19 来源：PSM药盾公益

托莱西单抗是一种由中国研发的新型降胆固醇药物，属于 PCSK9 抑制剂。托莱西单抗于2023 年 8 月在中国获批作为饮食辅助药物，现已成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024 年）》，自2025年 1月1日起正式实施。

托莱西单抗通过注射给药，已经在一些临床试验中显示出良好的效果和安全性，特别是针对家族性高胆固醇血症（一种遗传性高胆固醇疾病）和心血管风险较高的患者。

用法

用量

150mg 每 2 周一次的方案：

错过不超 7 天

马上用药，按原来时间表继续。

错过超 7 天

马上用药，按这次用药时间重新定后续给药时间。

450mg 每 4 周一次和 600mg 每 6 周一次的方案：

错过不超 14 天

马上用药，按原来时间表继续。

错过超 14 天

马上用药，按这次用药时间重新定后续给药时间。

老年患者：

65 岁及以上老年患者与 65 岁以下年轻患者相比，安全性和疗效无明显差异，如需用药，不用调整剂量。

肝肾功能不全患者：

轻度或中度肝肾脏功能不全患者无需调整剂量

一项名为的CREDIT-4 试验评估了托莱西单抗在中国高胆固醇血症患者中的疗效与安全性。303 例患者参与试验，结果显示，12 周内托莱西单抗组 LDL-C （“不利的脂蛋白”）水平下降 68.9%，远超安慰剂组的 5.8% ，更多该组患者实现 LDL-C 大幅降低。

但托莱西单抗作为新药，还存在一些问题。试验中患者尿路感染和高尿酸血症比例较高，原因不明；它对心血管结局的影响、长期安全性，以及在其他种族人群中的疗效和安全性，都需要进一步研究。

总体来说，托莱西单抗为中国高胆固醇血症患者提供了新选择，在血脂管理方面潜力较大，但还需要更多研究来明确其在不同人群中的作用，为临床使用提供更充足的依据。

托莱西单抗注射液常见不良反应有：

注射部位：

疼痛、红肿、瘙痒、出血、红斑，多为轻度，持续时间短。

过敏：

皮疹、瘙痒、呼吸困难、荨麻疹等。

感染：

上呼吸道感染（咳嗽、流涕、咽痛）、尿路感染（尿路不适），可能有发热、尿频。

肌肉骨骼：

关节痛、背痛、肌痛，多为轻中度，无横纹肌溶解。

其他：

头晕、高血压、鼻咽炎、乏力、咳嗽、咽炎等。

反应因人而异，用药时留意自身状况，如有不适请立即咨询医生。

储存条件：

使用注意事项：

作者：南方医科大学珠江医院 钟瀚辉

审稿专家：南方医科大学珠江医院 邓勋